全球抗癌藥物賣了1000億美金 患者受益幾何？

醫藥網5月11日訊　   　　全球癌癥藥物突破千億美元大關背后的真相   　　根據著名的美國研究機構艾美仕醫療保健信息研究所（IMS Institute for Healthcare Informatics）近日發布的數據，2014年全球用于癌癥藥物的年度開支首次達到1000億美元大關，其中美國的人均癌癥藥品開支最高，達到99美元。   　　報告還指出未來三年全球癌癥藥物開支將保持6%～8%的年復合增長率，2018年將達到1170億美元至1470億美元。   　　消息發布之后，這引起投資者對癌癥藥物研發企業看漲的新一輪熱潮。各個企業也是加足馬力，開發基于各種療法的抗腫瘤藥物，尤其是以小車療法（CAR-T）、PD-1/PD-L1、BiTE技術、T-vec溶瘤病毒的癌癥免疫療法研發平臺受到了追捧。   　　健康市場永遠在博弈：患者的生存與商業化的沖擊   　　企業之所以紛紛掘金癌癥治療領域，也得益于類似美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）對一些癌癥治療藥物的加快審批通道。   　　紐約大學公共衛生學院的Joel Lexchin教授表示，從2002年到2014年，FDA大概批準了70多個用于治療實體腫瘤的藥物，而這些藥物的中位生存時間（在統計學上，腫瘤的生存時間是一個非正態分布，所以評估其只能用中位）和總生存時間依次僅延長了2.5個月和2.1個月。換句話說，即僅有42%的療效達到了美國臨床腫瘤學會（ASCO）腫瘤研究委員會規定的有效存活標準。他呼吁，患者和醫生應該聯手起來要求法規及政策制定者在藥物審批過程中制定嚴格的審查標準，即必須有清晰的臨床試驗數據來支持某種藥物/療法可以顯著地改善患者的生存狀況，延長患者生存時間。   　　2015年4月23日一篇發表在《英國醫學期刊（BMJ）》上的吐槽文章，文章揭露了“癌癥藥物披露速度之快的原因”。文章的合作作者——美國羅文大學骨科學院Donald Light教授也認為：藥品的加速審批制度和縮短患者觀察期的方法，使得近年來的癌癥藥物獲批大多數皆非常順利。   　　專家認為抗癌藥物批準太快是對患者健康的不負責   　　2012年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會發表了一篇詳細的綜述，改善癌癥治療質量和價值的“五大”因素，限制使用臨床證據不支持的普通檢查和治療，并建議對晚期和體弱的患者不要做化療、對早期乳腺癌和前列腺癌無需使用先進的成像技術檢查、對因化療所致白細胞減少的患者，如風險不大應不要給與白血球刺激因子，避免一刀切式的用藥。   　　Light教授還認為，與大多數其他疾病相比，“癌癥”被貼上了一種讓患者極度恐懼的標簽。我們常常在報道會看到有人說“癌癥不僅僅是一種疾病，更是一種不可以戰勝的惡魔”。“制藥公司的能力收取非常高的價格，即使大多數抗癌藥物為患者提供延長壽命的時間很短療效很小但仍會獲得批準，由于前期投入的研發成本大，他們往往能以壟斷性的高價站住市場，帶給患者的卻是無窮無盡的絕望。   　　此外，在歐美國家，監管機構也是想盡辦法幫助抗癌藥物上市縮短研發時間，例如在1999年到2009年的10年里，不少抗癌藥物獲得了歐盟的優先審批權，美國更是將審評時間從標準的300天縮短到了180天。   　　筆者點評：   　　在過去幾十年里，人類和癌癥的對抗取得了很大成果；同時人類對癌癥的治療效果依然有限，主要是面臨著“抗藥性和變異性”2大挑戰一是還不完全理解癌癥如何產生抗藥性，二是不理解為什么抗藥性的癌癥進化得越來越快及抗藥性的種類是有限的還是無限的。   　　對于藥企而言，賺錢當然是最重要的，藥企也不用“樹立一個讓全天下的人健康地活著”的高尚大旗，畢竟是有市場才會利潤，從而才能有更多的資本投入新的研發推動社會進步，并解決更多的就業等社會性難題。   　　不過對于研究者而言，筆者認為研發抗癌藥物還是得從臨床患者的需求出發，尤其是從失敗中找原因（為什么抗癌藥物僅對小部分患者起作用，以及對患者僅僅數月的生存期延長的原因在哪里），不斷地完善我們生物學基礎知識，強化基礎研究的能力依舊很重要。